2022 年 11 月 17 日，美国食品和药物管理局 （FDA）宣布，已批准世界首款延缓 1 型糖尿病发作的药物——Teplizumab-mzwv 注射剂（简称 Tzield）上市。
1 型糖尿病患者的胰腺细胞被自身免疫系统破坏，导致无法分泌胰岛素和调节血糖，这是一种无法治愈和预防的疾病，患者需要终身监测血糖和注射胰岛素。但现在，已面世的 Teplizumab-mzwv 疗法，可用于患有 2 期 1 型糖尿病 ≥8 岁的儿童及成人患者的治疗，以延缓 3 期 1 型糖尿病的发病。它的工作原理是使攻击 β 细胞的免疫细胞失活，从而保护胰岛 β 细胞不受破坏，同时增加有助于调节免疫反应的细胞数量。研究团队的 Kevan Harold 教授已经研发 Teplizumab 30 年，他表示：“美国食品和药物管理局的这一决定，是1型糖尿病治疗的历史性转折。首先它延缓了 1 型糖尿病的发病时间；其次，有助于推进更大范围的 1 型糖尿病风险人群筛查，改变他们的病程。”胰岛素是解锁细胞的“钥匙”，可以让血液中的糖分进入细胞。当身体不能产生足够的胰岛素时，血糖水平就会飙升。 美国糖尿病学会（ADA）等权威机构，将 1 型糖尿病分为 3 个不同的阶段，分别为 1 期、2 期、3 期。1 期时，患者的血糖水平保持正常，但出现两个或多个胰岛自身抗体阳性，这些抗体是与 1 型糖尿病发展相关的标志物，具有两种或两种以上自身抗体的患者，有85% 的概率在 15 年内患 1 型糖尿病，终身患病风险为 100%；2 期时，患者出现两个或更多胰岛自身抗体阳性，同时血糖水平出现异常，但仍没有糖尿病症状；3 期时，大部分 β 细胞已被破坏，患者出现血糖水平极度升高、尿频、体重减轻和口渴等糖尿病典型临床症状，甚至可能出现糖尿病酮症酸中毒。多数患者是在这个阶段被诊断出患有 1 型糖尿病。
Teplizumab-mzwv 可以延缓
1 型糖尿病发病时间约 2 年
研究团队开展了一项随机、双盲、事件驱动、安慰剂对照临床试验，以评估 Teplizumab-mzwv 的安全性和有效性。研究人员追踪了 76 名年龄在 8 至 49 岁之间，且患有 2 期 1 型糖尿病的受试者，历时 51 个月。试验数据表明，受试者被随机分为两组，其中一组是 44 名受试者，他们每天接受一次静脉注射 Teplizumab-mzwv ，持续 14 天，而另一组的 32 名受试者接受安慰剂治疗。接受安慰剂治疗的这一组，72% 的受试者，在实验结束时，发展为 1 型糖尿病 3 期，而接受 Teplizumab-mzwv 注射的一组，这一比例为 45%。接受 Teplizumab-mzwv 治疗的患者，从随机分组到确诊 3 期 1 型糖尿病的中位时间为 50 个月，安慰剂组为 25 个月，药物组显著延缓了疾病进展。此外，Teplizumab-mzwv 治疗逆转了患者 C 肽水平的下降，提示其改善了胰岛 β 细胞的功能，包括分泌胰岛素的能力。FDA 药物评估和糖尿病研究中心、脂质紊乱和肥胖症司司长 John Sharretts 博士表示：“该药物在延缓 1 型糖尿病临床诊断上的潜力巨大，可让患者在数月至数年的时间里，不用承受疾病的负担。”研发团队表示，Teplizumab-mzwv 最常见的副作用是皮疹、头痛和某些免疫细胞数量减少。大多数出现免疫细胞数量减少的患者，在结束治疗后一周内，免疫细胞数量开始反弹，并在几个月内完全恢复。有极少部分患者，会出现“细胞因子释放综合征”（是以发热和多器官功能障碍为特征的急性全身性炎症综合征）。 此外，接受 Teplizumab-mzwv 的患者，还需监测是否有严重感染迹象和过敏反应，因为在治疗期间和治疗后，患者的免疫保护可能低于平时水平。Teplizumab-mzwv 可能会影响疫苗接种的免疫反应，因此，接种疫苗应选在治疗开始前。Teplizumab-mzwv 疗法，看似延缓 1 型糖尿病的时间不长，但这段时间不用进行 1 型糖尿病的治疗，其意义是深远的。BBC 报道说，全世界约有 870 万人患有 1 型糖尿病，英国有 40 万患者，其中包括 2.9 万名儿童。多项研究表明，在生命早期出现慢性疾病，会对生活质量造成严重的不利影响。例如，1 型糖尿病的孩子更容易缺课，他们比其他小孩耗费更多精力，来关注自身健康，这极易造成疲劳及其它损失。Beth Baldwin 的儿子死于糖尿病，她表示：“一种突破性的新药有望延缓 1 型糖尿病的发作，这将改变许多人的生活。专家表示，尽管暂时无法做到“一劳永逸”，但平均延迟疾病发作时间超过 2 年，可以缓解全社会的疾病负担，患者也有机会在更长的时间里，等待未来突破性疗法的诞生。目前争议较大的是 Teplizumab-mzwv 的价格，研发该药的 Provention Bio 公司表示，Teplizumab-mzwv 每瓶售价 13850 美元，14 天一个疗程，价格高达 193000 美元，高额定价是否会影响患者治疗的积极性，未来价格是否会变化，是否纳入医保，还需市场的检验。
